Áttörés a leukémia gyógyításában?
Ami néhány éve még tudományos-fantasztikus álomnak tűnt, ma már valóság. Az orvosok olyan kezelésről számoltak be, amely áttörést eredményezhet a gyógyíthatatlannak tűnő leukémiás eseteknél. A 16 éves Alyssa Tapley 2022-ben részesült a kísérleti eljárásban. Korábban hospice ellátási lehetőségeket fontolgatott, de ma már tünetmentes, és boldogan tervezi a jövőjét.
Az orvosok abban bíznak, hogy áttörést érhetnek el a leukémia gyógyításában egy új terápiával, ami a DNS-módosításra épül.
Az eljárás lényege, hogy tudatosan módosítják a fehérvérsejtek DNS-ét, így azok rákellenes „élő gyógyszerré” válhatnak, írja a BBC.
Az első páciens egy londoni kislány volt, akinek történetéről 2022-ben számoltak be először a szakemberek, és aki ma is tünetmentesen él. Jelenleg nyolc gyermek és két felnőtt részesül az úttörő kezelésben, őket szintén T-sejtes akut limfoid leukémiával (T-ALL) diagnosztizálták, azonban az eljárás hatására többségük (64 százalék) remisszióba került.
Négy hónap alatt „készült el” az új immunrendszer
A T-sejtek alapesetben a szervezet őreiként működnek – felkutatják és elpusztítják a fenyegetéseket –, ám ennél a leukémiatípusnál kontrollálatlanul elszaporodnak a szervezetben. A vizsgálatban részt vevőknél a kemoterápia és a csontvelő-átültetés is kudarcot vallott.
„Tényleg azt hittem, hogy meg fogok halni, és nem érem meg a felnőttkort” – meséli a 16 éves Alyssa Tapley.
Ő volt az első ember a világon, akit ezzel a módszerrel kezeltek, és ma már nyugodt szívvel élvezi az életet. A három évvel ezelőtti forradalmi kezelés gyakorlatilag leépítette a régi immunrendszerét, és felépített helyette egy újat. Tapley négy hónapot töltött kórházban, és még a bátyja sem látogathatta meg őt, nehogy véletlenül behurcoljon magával valamilyen fertőzést.
Ma már nem mutatható ki a szervezetében a leukémia, és csak évente kell rutinellenőrzésre járnia. Alyssa most az érettségire készül, közben vezetni tanul, és bőszen tervezi a jövőjét.
Egyre nagyobb kihívásokkal nézhetnek szembe az orvosok
A szakemberek az úgynevezett bázisszerkesztéses technológiát alkalmazták sikeresen. Elmondásuk szerint a DNS négy alapegységből – adeninből (A), citozinból (C), guaninból (G) és timinből (T) – épül fel, ezek adják genetikai kódunk alapját.
Bázisszerkesztés közben a tudósok a DNS egy pontosan meghatározott részén egyetlen építőelemet alakítanak át, és ezzel megváltoztatják a sejt működését. A céljuk az volt, hogy az egészséges T-sejteket – amelyek természetüknél fogva felismerik és elpusztítják a betolakodókat – a leukémia ellen fordítsák. Ez nagy kihívás volt, ugyanis úgy kellett átalakítani őket, hogy megtámadják a rákos sejteket, de közben ne pusztítsák el egymást.
„Figyelembe véve, hogy ezeknek a betegeknek a kísérlet előtt alacsony volt a túlélési esélyük, ezek az eredmények reményt adnak arra, hogy az ilyen típusú kezelések továbbfejlődnek, és egyre több beteg számára elérhetővé válnak. Nem dőlhetünk hátra, további munkára van szükség a szélesebb körű klinikai alkalmazás meghatározásához. Az eredmények azonban biztatóak, és bizonyítják a technológia ugrásszerű fejlődését, amely lehetővé teszi számunkra, hogy még nagyobb kihívásokkal szálljunk szembe a vérrák és a vérbetegségek kezelésében” – nyilatkozta Tania Dexter vezető orvos.
(index.hu)