Húsz évvel azután, hogy ausztrál kutatók megalkották a humán papillomavírus (HPV) elleni oltást, a tudósok ismét orvostörténelmet írtak. A Moderna és a Merck közös fejlesztésű, kifejezetten az egyes páciensek daganatához igazított mRNS-vakcinája a klinikai vizsgálatokon 42 százalékkal csökkentette a melanoma kiújulásának, illetve a halálozásnak a kockázatát a hagyományos immunterápiához képest. A daganatok egyedi genetikai profiljára épülő eljárás így új korszakot nyithat a modern onkológiában.
Ausztrália egyike azon kevés nemzeteknek, amely a széles körű és korai HPV-oltási programoknak köszönhetően karnyújtásnyira került attól, hogy teljesen felszámolja a méhnyakrákot. Most ugyanebből a tudományos műhelyből érkezett a következő nagy áttörés, méghozzá a kontinensnyi ország legádázabb népbetegsége, a bőrrák ellen: Ausztráliában, ahol a világ egyik legmagasabb melanomás megbetegedési arányát regisztrálják, hat óránként követel emberéletet a kór – írja a Science Alert.
A European Society for Medical Oncology (ESMO) 2026-os kongresszusán bemutatott legfrissebb klinikai adatok szerint a világ első személyre szabott mRNS-alapú rákvakcinája mérföldkőnek számító eredményeket ért el a legmagasabb szintű, harmadik fázisú teszteken. A vizsgálat nemzetközi vezetője, Georgina Long onkológus professzor, a Melanoma Institute Australia (MIA) igazgatója elmondta: a terápia 42 százalékkal szorította vissza a melanoma kiújulásának vagy a betegek halálának esélyét a műtéteket követően, felülmúlva a kutatók legoptimistább várakozásait is. Robert Vonderheide, az Amerikai Rákkutatási Szövetség (AACR) megválasztott elnöke a The New York Timesnak nyilatkozva úgy fogalmazott: a most publikált adatok az onkológia történetének legnagyobb áttöréseivel vetekednek.
Személyre szabott körözési plakát a daganatsejtek ellen
A Moderna és a Merck (MSD) biotechnológiai együttműködésében született vakcina nem megelőző céllal, hanem a daganat sebészi eltávolítása utáni kiújulás megakadályozására készült. A kezelés alapját a daganatgenomika adja: a műtét során kimetszett szövetből a szakemberek precíziós szekvenálással feltérképezik az adott beteg melanomájának DNS-állományát. A laboratóriumokban ezután azonosítják azokat a mutációkat és úgynevezett neoantigéneket, amelyek kizárólag a rákos sejteken fordulnak elő, és világosan megkülönböztetik a tumort a szervezet egészséges szöveteitől. A rendszer ezen egyedi genetikai „ujjlenyomat” alapján hozza létre a páciensre szabott mRNS-molekulát.
A vakcina lényegében egy személyre szabott körözési plakátot készít a rákról a beteg saját immunrendszere számára. Mivel a tervrajzot hírvivő RNS (mRNS) formájában juttatjuk be a szervezetbe, a beteg saját sejtjei mutatják fel ezt a plakátot a fehérvérsejteknek, hajszálpontosan megjelölve, hogy milyen molekuláris célpontokat kell felkutatniuk és elpusztítaniuk – magyarázta Georgina Long professzor. Az mRNS-oltás azonban nem magányosan harcol a szervezetben, hanem a modern onkológia egyik legsikeresebb immunterápiás készítményével, a pembrolizumabbal kombinálva fejt ki szinergikus hatást.
A daganatsejtek egyik legveszélyesebb tulajdonsága, hogy képesek elrejtőzni a szervezet védelmi vonalai elől. Ezt az úgynevezett immunellenőrző pontokon (például a PD-1 receptorokon) keresztül érik el: olyan molekuláris jeleket bocsátanak ki, amelyek mintegy „álbaráti kézfogásként” elaltatják a támadó T-sejtek éberségét, normális szövetnek tettetve a daganatot. A pembrolizumab feladata pontosan ennek a megtévesztő kézfogásnak a blokkolása, aminek köszönhetően a szervezet képes felismerni az ellenséget. A pembrolizumab ugyanakkor mindenkinek azonos gyógyszer – nem tudja megmondani az immunrendszernek, pontosan mely mutációkat kell üldözőbe vennie.
Itt lép be a képbe a személyre szabott vakcina: míg a checkpoint-gátló gyógyszer leveszi a féket az immunrendszerről, az mRNS pontos koordinátákat és célkeresztet ad a kezébe. A most lezárult INTerpath-001 kódjelű vizsgálatban a világ 157 központjából több mint 1100 előrehaladott melanomás beteg vett részt. Az adatok megerősítették és túl is szárnyalták a korábbi, 2024-ben publikált eredményeket. Különösen látványos volt a hatás azoknál a pácienseknél, akik a kezelés megkezdése utáni első hat hónapban daganatmentesek maradtak: az ő esetükben a kockázatcsökkenés elérte az 58 százalékot a kizárólag pembrolizumabbal kezelt kontrollcsoporthoz képest.
Bár a készítmény még nem érhető el a mindennapi klinikai gyakorlatban, a vizsgálat adatai már bekerültek a gyógyszerészeti hatóságok (köztük az amerikai FDA és az ausztrál TGA) gyorsított felülvizsgálati eljárásába – a hivatalos engedélyeztetés és a gyártási infrastruktúra kiépítése azonban a szabályozó szervektől függően a legoptimistább becsléek szerint is még éveket vehet igénybe.
A szakemberek szerint a távlati célok ráadásul már messze túlmutatnak a bőrrákon. Alex Menzies, a MIA onkológusa hangsúlyozta, hogy a technológia sikeres igazolása utat nyithat más, ma még nehezen kezelhető daganattípusok felé is. Georgina Long egy találó technológiai hasonlattal foglalta össze a fordulópontot: „Ahogyan az elektronikus levelezés alapjaiban változtatta meg az emberi kommunikációt, úgy írhatja át az egyéni neoantigén-terápia a daganatos betegségek kezelését a következő évtizedekben”.
(index.hu)